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Anticorps thérapeutiques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Generating solutions
Status
Competition
Genome Centre(s)
GE3LS
Project Leader(s)
- Fabio Rossi et Michael Underhill,
- Université de la Colombie-Britannique
Fiscal Year Project Launched
Project Description
AbCellera, une société de biotechnologie de la Colombie-Britannique, travaillera avec les laboratoires du Dr Fabio Rossi et de Michael Underhill, Ph. D., de l’Université de la Colombie-Britannique, à la mise au point d’un nouvel anticorps thérapeutique pour traiter la fibrose associée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les chercheurs utiliseront les capacités de premier plan d’AbCellera en la matière pour découvrir et développer des anticorps à usage thérapeutique contre trois nouvelles cibles de la fibrose. Ces travaux de recherche s’appuient sur de nouvelles connaissances scientifiques sur les cellules souches des groupes de MM. Rossi et Underhill, acquises à l’aide d’une combinaison d’outils génomiques novateurs et de modèles animaux uniques. Une demande de drogue nouvelle de recherche (DNR) pour un premier produit thérapeutique sera déposée à la fin du projet. Deux autres produits à base d’anticorps seront avancés jusqu’au point des études permettant la présentation d’une demande de DNR, pour que la recherche aboutisse à d’éventuelles thérapies pour les patients.
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est l’une des maladies congénitales les plus courantes dans le monde : elle touche un homme sur 3 500-6 000 (1 sur 3 500 au Canada). La DMD est causée par des mutations génétiques de la dystrophine qui provoquent une dégénérescence progressive des muscles. Il n’existe actuellement aucun traitement efficace de cette maladie. La fibrose contribue considérablement à la progression de la DMD, soit l’accumulation de tissu conjonctif dans les tissus musculaires, ce qui entraîne la crispation et l’affaiblissement progressifs des muscles. Des traitements efficaces qui préviendraient la fibrose seraient très utiles aux patients atteints de la DMD, car ils ralentiraient la progression de la maladie et amélioreraient leur qualité de vie. En plus de la DMD, les thérapies antifibrotiques pourraient servir à traiter d’autres maladies qui s’accompagnent d’un lourd fardeau, entre autres les fibroses hépatiques, pulmonaires et cardiaques.
En plus des nouvelles thérapies créées pour répondre à un besoin médical non comblé, le projet favorisera la croissance économique du secteur canadien de la biotechnologie parce qu’il attirera des investissements importants et de nouveaux partenariats. Le marché accessible pour les nouvelles thérapies à base d’anticorps de la DMD est évalué à plus de 900 millions de dollars et l’application élargie aux fibroses crée une possibilité de marché combiné de plus de 40 milliards de dollars. Dans les cinq ans qui suivront l’achèvement de ces études, le projet contribuera à la création de plus d’une centaine de nouveaux emplois en haute technologie au Canada et attirera entre 50 et 100 millions de dollars en nouveaux investissements étrangers.